期待！B型血友病无望迎来新型基因疗法

而Fidanacogene Elaparvovec这类新型基因医治候选药物，无望为B型血友病患者带来一次性医治新选择。

作者： 好医友 来历： 好医友 2023-02-13 14:12:56

血友病是一种稀有的遗传性出血疾病，因为缺少几种凝血因子中的一种，致使血液需要很永劫间才气凝集。血友病可分为A型以及B型，此中B型血友病是因为血液中缺少凝血因子Ⅸ(FIX)而至。

数据显示：

2021年全世界有3.8万多人患有B型血友病。B型血友病患者绝年夜部门是男性，病发率约莫为1/3.5万。

今朝的尺度疗法需要重复静脉输注血浆源性或者重组FIX来节制以及预防出血爆发。但持久输血有许多副作用，也给患者及其家庭带来很年夜的经济承担。

Fidanacogene elaparvovec

近日，一款针对于中、重度B型血友病的基因疗法Fidanacogene elaparvovec于名为“BENEGENE-2”的3期临床实验中到达了重要尽头。

研究显示，该药物可以年夜年夜降低患者的出血率，具备非劣效性以及优效性。

Fidanacogene elaparvovec是一种新型于研基因疗法，含有生物项目腺相干病毒(AAV)衣壳(卵白质壳)以及高活性人凝血FIX基因。一旦输注后，可以或许于患者体内连续孕育发生内源性的因子IX，从而消弭按期输注因子IX的需求。

BENEGENE-2实验共有40名受试者，评估了Fidanacogene elaparvovec于B型血友病男性患者中有用性与保险性。

成果显示：

一、与尺度医治方案比拟，输注总出血的年化出血率(ABR)具备非劣效性。

二、�����APP单剂量Fidanacogene elaparvovec致使ABR降低71%;

三、要害的次要尽头显示，医治后的ABR降低了78%，年化输注率降低了92%;

四、于保险性上，药物整体耐受性精良，与1/2期陈诉的成果一致。

先容

“B型血友病患者面对的承担很重，根据现有的通例疗法，患者需终生按期打针血浆或者者凝血因子卵白制剂。

去年11月，全世界首款医治B型血友病患者的基因疗法Etranacogene Dezaparvovec(Hemgenix)已经获美国FDA核准上市。

而Fidanacogene Elaparvovec这类新型基因医治候选药物，无望为B型血友病患者带来一次性医治新选择。”

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